Nota anche come medicina basata sulle evidenze (EBM, Evidence-based medicine), la medicina delle prove di efficacia è un metodo clinico ideato per il trasferimento delle conoscenze derivanti dalle ricerche scientifiche alla cura dei singoli pazienti.

Si basa sull’analisi e sull’implementazione delle evidenze scientifiche a supporto delle decisioni cliniche, manageriali e di politica sanitaria.

L’EBM ebbe origine nel 1992, da una serie di studi iniziati oltre 10 anni prima presso il Dipartimento di Epidemiologia Clinica e Biostatistica dell’Università canadese McMaster e aventi come oggetto il miglior uso della letteratura scientifica per l’aggiornamento medico.

Da queste radici, l’EBM ha sviluppato il concetto che le “evidenze” devono avere un ruolo preminente nelle decisioni terapeutiche, intendendo con il termine “evidenze” le informazioni aggiornate e metodologicamente valide dalla letteratura medica.

Nella pratica clinica tradizionale, i fondamenti scientifici delle decisioni mediche sia nel processo diagnostico, sia in ambito terapeutico non sono mai stati espliciti e sistematici, ma fondamentalmente sono sempre stati basati sull’esperienza professionale del medico e perciò dipendenti dal suo livello di aggiornamento e dall'affidabilità delle fonti utilizzate.

Con l’epidemiologia clinica da cui discende la EBM (Evidence-based medicine) cambiano in modo sostanziale i criteri per la valutazione critica delle ricerche, quindi la natura e la consistenza delle ‘prove’ su cui si deve basare la pratica clinica:

• perdono, per esempio, quasi del tutto di importanza le osservazioni su casistiche individuali o di singoli centri;
• i concetti e le relazioni di causa-effetto vengono valutati sulle popolazioni oggetto di ricerche con apposite analisi e sofisticati strumenti statistici, per misurarne parametri quali la significatività e gli intervalli di confidenza;
• all’osservazione fatta sul singolo paziente viene riconosciuta una valenza puramente aneddotica rispetto alla produzione di conoscenza, e non vengono più prese in considerazione (se non nel ragionamento clinico o nella generazione di ipotesi per ulteriori ricerche) le deduzioni fisiopatologiche o altre analoghe estrapolazioni, a cui non si riconosce alcun valore dimostrativo per esempio rispetto all’efficacia dei trattamenti.